अधिक र अधिक जीन थेरापी को अविश्वसनीय संभावनाहरु को बारे मा भनिएको छ। यो अपेक्षाकृत युवा प्रविधि पेरिसका डाक्टरहरूले जन्मजात सिकल सेल एनीमिया भएको केटामा प्रयोग गरेका थिए। पत्रिका "न्यु इङ्गल्याण्ड जर्नल अफ मेडिसिन" ले विशेषज्ञहरूको सफलताको बारेमा जानकारी गरायो।
यो प्रक्रिया 15 महिना अघि सिकल सेल एनीमिया संग एक 13 वर्षीय केटा मा प्रदर्शन गरिएको थियो। रोगको कारण, उनको प्लीहा हटाइयो र दुवै हिप जोर्नीहरु लाई कृत्रिम जोर्नीहरु संग प्रतिस्थापित गरियो। उनले हरेक महिना रगत चढाउनुपर्थ्यो।
सिकल सेल एनिमिया एक आनुवंशिक रोग हो। दोषपूर्ण जीनले रातो रक्त कोशिकाहरू (रातो रक्त कोशिकाहरू) को आकार राउन्डबाट हँसियामा परिवर्तन गर्दछ, जसले तिनीहरूलाई एकसाथ टाँसिन्छ र रगतमा परिसंचरण गर्दछ, जसले आन्तरिक अंगहरू र तन्तुहरूलाई क्षति पुर्याउँछ र तिनीहरूलाई अक्सिजन बनाउँदछ। यसले पीडा र अकाल मृत्युको परिणाम दिन्छ, र जीवन बचाउने बारम्बार रक्तक्षेपण पनि आवश्यक छ।
पेरिसको Hôpital Necker Enfants Malades ले केटाको आनुवंशिक दोष हटायो, पहिले उसको हड्डीको मज्जालाई पूर्ण रूपमा नष्ट गरेर, जहाँ तिनीहरू उत्पादन हुन्छन्। त्यसपछि तिनीहरूले केटाको स्टेम सेलहरूबाट यसलाई पुन: सिर्जना गरे, तर पहिले तिनीहरूलाई प्रयोगशालामा आनुवंशिक रूपमा परिमार्जन गरियो। यो प्रक्रियामा भाइरसको सहायताले उनीहरूमा सही जीन भित्र्याउने काम समावेश थियो। हड्डी मज्जा सामान्य रातो रक्त कोशिकाहरू उत्पादन गर्न पुन: उत्पन्न भएको छ।
अनुसन्धान प्रमुख प्रा. फिलिप लेबोल्चले बीबीसी न्यूजलाई भने कि अहिले झन्डै १५ वर्षको केटाको अवस्था राम्रो छ र सिकल सेल एनिमियाको कुनै लक्षण देखिएको छैन। उसले कुनै लक्षणहरू महसुस गर्दैन र अस्पताल भर्ना आवश्यक पर्दैन। तर पूर्ण रिकभरीको कुनै प्रश्न छैन। थेरापीको प्रभावकारिता अन्य बिरामीहरूमा थप अनुसन्धान र परीक्षणहरूद्वारा पुष्टि गरिनेछ।
अक्सफोर्ड विश्वविद्यालयका डा. डेबोरा गिल फ्रान्सेली विशेषज्ञहरूले गरेको प्रक्रिया ठूलो उपलब्धि र सिकल सेल एनीमियाको प्रभावकारी उपचारको लागि एउटा मौका हो भन्ने कुरामा विश्वस्त छन्।